O Hospital da Criança de Brasília José Alencar (HCB) passou a integrar o grupo restrito de unidades de saúde do país autorizadas pelo Ministério da Saúde a realizar terapia gênica pelo Sistema Único de Saúde. A habilitação torna o hospital o único do Centro-Oeste com permissão para aplicar esse tipo de tratamento e o único do Brasil com atendimento exclusivamente pediátrico entre os centros credenciados.
Além do HCB, apenas o Hospital das Clínicas de Porto Alegre, no Rio Grande do Sul, e o Hospital de Clínicas da Universidade Estadual de Campinas, em São Paulo, receberam autorização para realizar a terapia. A medida amplia o acesso de crianças com doenças genéticas raras a tratamentos de alta complexidade dentro da rede pública.
A liberação do Ministério da Saúde ocorreu após mudanças nos Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas, que passaram a garantir a terapia gênica para crianças de até seis meses de idade. No entanto, a aplicação da medicação só é permitida em hospitais que comprovem estrutura física adequada e equipes capacitadas para lidar com o tratamento. Segundo a coordenadora do serviço de neuropediatria do HCB, Janaína Monteiro, a atualização das diretrizes foi determinante para ampliar o acesso à terapia. “O protocolo passou a reconhecer o direito dessas crianças ao tratamento, mas deixou claro que a infusão só pode ocorrer em centros habilitados, capazes de oferecer segurança e profissionais preparados”, explica.
Segundo Janaína Monteiro, a unidade precisou demonstrar que reúne todas as condições exigidas. “Foi necessário apresentar nossa estrutura hospitalar, a retaguarda de UTI, fisioterapia e uma equipe treinada especificamente para esse tipo de terapia”, afirma. Ela destaca ainda que o processo envolveu capacitação de diferentes áreas. “Médicos, enfermeiros e farmacêuticos passaram por treinamento para que todo o fluxo fosse feito de forma segura”, completa. A primeira aplicação ocorreu em maio de 2025, quando uma criança diagnosticada com atrofia muscular espinhal recebeu o medicamento zolgensma.
A atrofia muscular espinhal é uma doença genética que afeta os neurônios motores da medula espinhal e provoca fraqueza muscular progressiva desde os primeiros meses de vida. Em suas formas mais graves, pode levar à perda dos movimentos e à dependência de ventilação mecânica, embora a capacidade intelectual seja preservada. A terapia gênica atua diretamente no gene responsável pela produção de uma proteína essencial para a sobrevivência do neurônio motor, interrompendo a progressão da doença.
O diagnóstico precoce é considerado decisivo para o sucesso do tratamento. Desde 2021, a AME integra a triagem neonatal realizada na rede pública de saúde do Distrito Federal, o que permite identificar a doença ainda nos primeiros dias de vida.
Atualmente, o Hospital da Criança de Brasília acompanha 50 pacientes com AME. Após a confirmação do diagnóstico, a equipe multidisciplinar avalia se a criança atende aos critérios para receber a terapia gênica. Antes da infusão, são realizados exames detalhados, incluindo avaliações do fígado e do coração. “São feitos exames pré-infusionais rigorosos, com análise da função hepática, cardíaca e outros marcadores, para confirmar que a criança está clinicamente apta a receber a medicação”, explica Janaína Monteiro. Após a aplicação, o paciente faz uso contínuo de corticoide e passa a ser monitorado semanalmente.
Mesmo sem pacientes do Distrito Federal com prescrição do zolgensma no momento, o hospital atende crianças de outros estados. É o caso de Romanna Duarte, de sete meses, que veio de Mossoró, no Rio Grande do Norte, para realizar o tratamento em Brasília. “Ela tinha pouco mais de um mês quando percebemos que havia parado de mexer os braços e as pernas. Depois dos exames, recebemos o diagnóstico”, relata a mãe, Rayanna Duarte.
Após receber a medicação, Romanna segue acompanhada pela equipe do HCB. “Até agora, a evolução tem sido muito boa. Depois da alta, ficamos hospedados perto do hospital para continuar o acompanhamento e realizar exames. Se surgir qualquer emergência, temos acesso rápido à equipe”, conta a mãe.
Para Janaína Monteiro, a habilitação do hospital representa um avanço histórico no atendimento pelo SUS. “Começamos acompanhando esses pacientes com foco principalmente em cuidados paliativos, com uma equipe multidisciplinar que continua sendo essencial. Hoje, poder oferecer um tratamento que realmente modifica a evolução da doença dentro de um hospital público é algo que sempre sonhamos”, afirma.
